Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ hôm nay đã phê duyệt Epidiolex – thuốc có nguồn gốc từ CBD để điều trị các cơn co giật liên quan đến hai dạng động kinh nghiêm trọng và hiếm gặp: hội chứng Lennox-Gastaut và hội chứng Dravet. Đây là loại thuốc đầu tiên được FDA chấp thuận có chứa dược chất tinh khiết có nguồn gốc từ gai dầu, cũng là lần đầu tiên FDA chấp thuận một loại thuốc điều trị cho bệnh nhân mắc hội chứng Dravet.
CBD là một hợp chất hóa học được tìm thấy trong chiết xuất của cây gai dầu. CBD không gây say hoặc hưng phấn giống như nhiều cannabinoid khác, điển hình như tetrahydrocannabinol (THC).
“Sự chấp thuận này như một lời nhắc nhở rằng việc thúc đẩy các chương trình phát triển các nghiên cứu đánh giá các thành phần hoạt tính có trong chiết xuất cây gai dầu như một liệu pháp y tế tiềm năng. Và, FDA cam kết, các chấp thuận đều dựa trên kết quả nghiên cứu khoa học có độ chính xác và tin cậy cao”, Ủy viên FDA Scott Gottlieb, MD cho biết, “Chúng tôi sẽ tiếp tục hỗ trợ nghiên cứu khoa học nghiêm ngặt về lợi ích y tế của các sản phẩm có nguồn gốc từ gai dầu và hợp tác với các nhà phát triển sản phẩm để mang đến cho người dùng những sản phẩm chất lượng cao, an toàn và hiệu quả. Tuy nhiên, cùng với đó, chúng tôi sẵn sàng hành động khi nhận thấy việc tiếp thị bất hợp pháp các sản phẩm có chứa CBD với các tuyên bố y tế nghiêm trọng, chưa được chứng minh. Tiếp thị các sản phẩm không được phê duyệt, với liều lượng và công thức không rõ ràng có thể khiến bệnh nhân phải đối mặt với các tác dụng phụ nghiêm trọng của thuốc và có nguy cơ dẫn đến tử vong.
Hội chứng Dravet
Hội chứng Dravet là một tình trạng di truyền hiếm gặp xuất hiện trong năm đầu đời với các cơn co giật thường xuyên liên quan đến sốt (co giật do sốt), có thể xuất hiện co giật cơ (co thắt cơ không tự chủ). Trẻ em mắc hội chứng Dravet thường kém phát triển về ngôn ngữ, khả năng vận động, tăng động và gặp khó khăn trong giao tiếp.
Hội chứng Lennox-Gastaut
Hội chứng Lennox-Gastaut xuất hiện từ khi bệnh nhân còn nhỏ tuổi, thường ở độ tuổi từ 3 đến 5, được đặc trưng bởi nhiều loại co giật. Hơn 3/4 số người mắc hội chứng này bị co giật do trương lực cơ, khiến các cơ co thắt không kiểm soát. Hầu như tất cả trẻ em mắc hội chứng Lennox-Gastaut đều phát triển các vấn đề về học tập và thiểu năng trí tuệ. Nhiều trẻ cũng chậm phát triển các kỹ năng vận động như ngồi và bò.
Epidiolex
Hiệu quả của Epidiolex đã được nghiên cứu trong ba thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược trên 516 bệnh nhân mắc hội chứng Lennox-Gastaut hoặc hội chứng Dravet. Epidiolex, được dùng cùng với các loại thuốc khác, đã được chứng minh là có hiệu quả trong việc giảm tần suất co giật khi so sánh với giả dược.
Các tác dụng phụ phổ biến nhất xảy ra ở những bệnh nhân được điều trị bằng Epidiolex trong các thử nghiệm lâm sàng là: buồn ngủ/mất ngủ/giảm chất lượng giấc ngủ, tăng men gan, giảm cảm giác thèm ăn, tiêu chảy, phát ban, mệt mỏi, khó chịu, suy nhược, nhiễm trùng.
Epidiolex phải được cấp phát cùng với hướng dẫn chi tiết, mô cả các thông tin quan trọng về cách sử dụng mà các rủi ro có thể gặp phải khi sử dụng. FDA đang tiến hành các bước cuối cùng trong thủ tục thông qua Bộ Y tế Hoa Kỳ, đồng thời cung cấp các khuyến nghị cho Cục Quản lý Thực thi Dược phẩm (DEA) về các biện pháp kiểm soát theo CSA.
Nguồn: https://www.fda.gov/
Đơn Vị Tài Trợ:
215584
