Thuốc điều trị động kinh nguồn gốc từ cần sa được chấp thuận sử dụng tại Vương Quốc Anh.

 

(Nguồn: Julia Kollewe – The Guadian đăng ngày 23/09/2019- Chỉnh sửa lần cuối 24/09/2019)

Epidiolex có nguồn gốc từ thực vật là loại thuốc đầu tiên thuộc loại này được cấp phép bởi các cơ quan quản lý.

Loại thuốc đầu tiên được sản xuất từ cây cần sa để điều trị bệnh động kinh ở trẻ em dự kiến ​​sẽ sớm có mặt ở Anh và các nước châu Âu khác sau khi hãng dược phẩm GW của nước này được cấp phép bởi chính quyền châu Âu.

GW có trụ sở tại Cambridge cho biết Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) và ủy ban châu Âu đã phê duyệt sử dụng Epidiolex trong điều trị các cơn động kinh liên quan đến hai dạng động kinh hiếm gặp và nghiêm trọng là hội chứng Lennox-Gastaut (LGS) và hội chứng Dravet cho bệnh nhân từ hai tuổi trở lên.

Sự chấp thuận đồng nghĩa với việc loại thuốc dạng dung dịch uống cannabidiol hương dâu có nguồn gốc từ thực vật này được sử dụng 2 lần một ngày với liều lượng không chạm mức gây trạng thái hưng phấn bởi cần sa- có thể được tung ra toàn Châu Âu. Có đến 50,000 trẻ em và thanh thiếu niên tại Châu Âu mắc một trong hai hội chứng kể trên, trong đó bao gồm 10,000 trường hợp tại Vương Quốc Anh.

Giám đốc điều hành của GW, Ông Chris Tovey, cho biết công ty hiện đang thảo luận với Viện NICE (Viện Y tế Quốc gia về chất lượng điều trị Vương Quốc Anh) về việc cung cấp thuốc trong dịch vụ y tế quốc gia (NHS). Đồng thời GW cũng đang có những cuộc thảo luận song song với các nước châu Âu khác. Thuốc hiện đã có mặt trên thị trường Mỹ, nơi có khoảng 15.000 thanh thiếu niên đã được điều trị.

Ông Tovey cho biết: “Những phản hồi ở Mỹ rất tích cực”. Ông bày tỏ sự lạc quan của mình về việc NICE sẽ đồng ý tài trợ cho Epidyolex để phục vụ cho dịch vụ y tế cộng đồng tại Vương Quốc Anh. “Chúng tôi hy vọng NICE sẽ đưa ra quyết định nhanh chóng, và cũng hy vọng sẽ được cung cấp loại thuốc này cho các bệnh nhân ở Anh trong vài tháng tới”.

Tuy nhiên, NICE đã từ chối Sativex, loại thuốc từ cần sa được GW sản xuất cho việc điều trị bệnh đa xơ cứng, với lý do giá thành cao, khiến bệnh nhân và những người tham gia chiến dịch nản lòng.

Theo ngài Justin Gover- tổng giám đốc GW: “Epidyolex được chấp thuận sẽ đánh dấu một cột mốc quan trọng, mang đến cho bệnh nhân và gia đình họ phương thuốc đầu tiên trong loạt thuốc điều trị động kinh thế hệ mới, cũng là loại thuốc CBD đầu tiên và duy nhất được Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) phê chuẩn điều trị hai dạng động kinh nghiêm trọng và nguy hiểm đến tính mạng ở trẻ em.”

Nhiều bệnh nhân mắc hội chứng LGS hoặc Dravet lên cơn động kinh nhiều lần trong ngày không phản hồi với những phương pháp điều trị có sẵn khác. Đây là hai hội chứng có tỷ lệ người bệnh tử vong cao dưới 20 tuổi.

Khi kết hợp với các phương pháp điều trị khác, Epidyolex làm giảm đáng kể tần suất động kinh ở bệnh nhân mắc hội chứng LGS và Dravet. Các tác dụng phụ phổ biến nhất bao gồm buồn ngủ, giảm sự thèm ăn, tiêu chảy, pyrexia (sốt), mệt mỏi và nôn mửa.

Hơn 150 bệnh nhân ở Anh đã được điều trị bằng thuốc thông qua trợ cấp hoặc một phần của chương trình tiếp cận sớm. “Chúng tôi biết các gia đình đang tuyệt vọng”- Ông Tovey chia sẻ.

Một sự thay đổi trong luật pháp nước Anh vào năm ngoái đã hợp pháp hóa dược phẩm từ cần sa. Sự thay đổi này được thực hiện sau khi mẹ của Billy Caldwell, người mắc chứng động kinh kháng trị, công khai thách thức chinh quyền đưa dầu chiết xuất từ cần sa vào Vương Quốc Anh.

Tuy nhiên các bác sĩ ở Anh chỉ miễn cưỡng kê toa thuốc có nguồn gốc từ cần sa này, bởi thiếu bằng chứng thử nghiệm lâm sàng về lợi ích và sự an toàn của nó. Điều này có thể thay đổi sau khi Epidyolex nhận được sự chấp thuận của Châu Âu.

Bà Isabella Brambilla, chủ tịch Liên đoàn Châu Âu Hội Chứng Dravet (Dravet Syndrome European Federation), chia sẻ: “Chúng tôi rất vui vì giờ đây bệnh nhân sẽ có quyền tiếp cận một lựa chọn điều trị mới rất cần thiết, loại thuốc đã trải qua một chương trình thử nghiệm lâm sàng nghiêm ngặt và được EMA cấp phép.”

Ông Elinor Ben-Menachem, giáo sư về thần kinh học và động kinh tại Đại học Gothenburg, Học viện Sahlgren, cho biết: “Hội chứng LGS và Dravet là hai trong số các dạng động kinh nghiêm trọng và khó điều trị nhất ở trẻ em. Với một vài bệnh nhân đã hoàn toàn kiểm soát được cơn động kinh, sự chấp thuận của EMA đối với Epidyolex sẽ mang lại hy vọng cho bệnh nhân và gia đình họ, với khả năng kiểm soát động kinh tốt hơn và cải thiện chất lượng cuộc sống.”

GW cũng đã nộp đơn xin phê duyệt ở Thụy Sĩ và Israel. Họ đang tiến hành các thử nghiệm lâm sàng tiếp theo về điều trị các dạng động kinh khác bằng thuốc.

(Bài viết đã được sửa đổi vào ngày 24 tháng 9 năm 2019 để xóa một tham chiếu không chính xác liên quan đến Alfie Dingley.)

Nguồn: Cannabis-based drug for childhood epilepsy approved for use in UK

Ngừoi dịch: Hoàng Phương